bluebird bio今天公布了發(fā)表在《New England Journal of Medicine》上的兩項臨床研究結果。研究顯示,其新型基因療法LentiGlobin可使輸血依賴型β地中海貧血(TDT)患者免于或減少長期輸血。最新完成的Northstar(HGB-204)和正在進行的HGB-205研究評估了LentiGlobin療法的安全性和有效性。
日前,Arrowead Pharmaceuticals公司在歐洲肝 臟研究學會(European Association for the Study of the Liver,EASL)2018年國際肝 臟大會(The International Liver Congress 2018)上發(fā)布了該公司治療乙型肝炎病毒(HBV)感染的RNAi療法ARC-520的臨床試驗結果。
美國國家科學院、工程和醫(yī)學院發(fā)布報告《國家必須讓患者負擔得起藥品》(《Making Medicines Affordable: A National Imperative》),引起美國對藥品價格的激烈爭論。報告稱,藥監(jiān)部門的政策方針未能充分服務于美國患者可獲得有效和可負擔的藥品,亟需新的政策來解決這一問題。
8月12日,加科思藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的SHP2抑制劑JAB-3312臨床前研究成果在學術界具有聲望的期刊《Journal of Medicinal Chemistry》發(fā)表。在文章中,加科思首次公開JAB-3312的結構,指出JAB-3312與其它SHP2抑制劑的結合口袋有顯著不同,并定義了SHP2的新變構位點。